Uma equipa internacional de investigadores, liderada por Nora Ventosa do ICMAB-CSIC, desenvolveu a terapia NanoGLA, que se revelou eficaz em estudos pré-clínicos para o tratamento da rara doença de Fabry. Publicada na revista Science Advances, a pesquisa envolveu várias instituições e empresas de vários países. A doença resulta da deficiência da enzima GLA, e a nova terapia utiliza nanolipossomas para entregar a enzima de forma mais eficaz aos órgãos afetados.
Os resultados da NanoGLA são promissores, especialmente na abordagem das manifestações neurológicas que as terapias atuais não conseguem tratar. A investigação nesta área é crucial para oferecer novas esperanças aos pacientes e melhorar a qualidade de vida.